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clofarabine——FDA批準(zhǔn)用于兒童頑固性或復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病

2014-04-22 來(lái)源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:Genzyme公司宣布,美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)其clofarabine(Clolar)用于治療兒童頑固性或復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL)。本品為十多年來(lái)首個(gè)獲準(zhǔn)專門(mén)用于兒童的白血病治療新藥。

   業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為,F(xiàn)DA此次批準(zhǔn)本品是一種積極信號(hào),表明醫(yī)藥行業(yè)和主管部門(mén)已經(jīng)開(kāi)始采取行動(dòng),針對(duì)兒童腫瘤患者的治療需求,開(kāi)發(fā)抗腫瘤藥。這將鼓勵(lì)該行業(yè)去滿足嚴(yán)重兒科疾病的治療需求。據(jù)估計(jì),美國(guó)在2005年將新增3400例兒科急性白血病患者。ALL是最常見(jiàn)的兒科白血病,而對(duì)于初始療法無(wú)應(yīng)答或反復(fù)發(fā)作的患兒,其預(yù)后不利。

  本品獲準(zhǔn)用于1~21歲頑固性或復(fù)發(fā)性ALL患者,患者此前至少接受過(guò)2種優(yōu)先使用的療法。本品此項(xiàng)適應(yīng)證是基于患者對(duì)本品的完全應(yīng)答所作出的結(jié)論。在提高患者生存率和其它臨床益處方面尚無(wú)隨機(jī)臨床研究進(jìn)行證明。
 
  本品已被授予成人及兒童ALL和急性髓樣白血?。ˋML)治療方面的罕用藥物地位。現(xiàn)在,本品將在治療兒科ALL方面擁有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。FDA還根據(jù)《兒童最佳藥物法案》將本品的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)期限延長(zhǎng)了6個(gè)月。
 
 
  本品必須由專業(yè)醫(yī)師給藥,患者接受本品治療后可能會(huì)出現(xiàn)骨髓功能抑制,這種抑制作用是可逆的且是劑量相關(guān)性的,這可能會(huì)增加包括嚴(yán)重?cái)⊙Y在能的感染風(fēng)險(xiǎn)。醫(yī)師必須評(píng)估和監(jiān)測(cè)患者細(xì)胞因子釋放以及腫瘤溶解綜合征的體征和癥狀,因?yàn)檫@些可能引起患者系統(tǒng)性炎癥反應(yīng)綜合征/毛細(xì)血管漏綜合征和器官機(jī)能障礙。在輸注本品期間,還應(yīng)監(jiān)測(cè)患者的呼吸和血壓。
 
  一旦患者出現(xiàn)臨床上的系統(tǒng)性炎癥反應(yīng)綜合征或毛細(xì)血管漏綜合征的顯著體征,則應(yīng)立即停用本品,并對(duì)患者采取適當(dāng)?shù)闹С中葬t(yī)護(hù)措施。如果不考慮誘發(fā)因素,本品最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為:胃腸道癥狀,包括惡心、嘔吐、腹瀉;對(duì)血液方面的影響,包括貧血、白細(xì)胞減少癥、血小板減少癥、嗜中性白細(xì)胞減少癥、嗜中性白細(xì)胞減少癥合并發(fā)熱;感染。在治療期間,對(duì)患者密切進(jìn)行血液學(xué)監(jiān)測(cè)是相當(dāng)重要的?;颊咴诮邮鼙酒分委熐昂椭委熎陂g應(yīng)接受肝功能和腎功能評(píng)估。有35%的患者出現(xiàn)心臟方面的障礙,包括心動(dòng)過(guò)速、心包積液和左心室收縮功能障礙等。但是,這些癥狀是在患者接受本品治療前、治療早期還是由患者本身的疾病引起的,在病因?qū)W上尚未明確。
 
(實(shí)習(xí)編輯:陳蓉)
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