一個 3 期臨床研究的結果指出，在難治性或不能耐受索拉菲尼治療的晚期肝細胞癌患者中，依維莫司的治療效果不佳。該隨機研究納入了 546 例受試者，其中 362 例為依維莫司組，另有 184 例為安慰劑組，研究結果提示 mTOR 抑制劑治療并不能帶來生存期相關的治療獲益。

　　在該研究中，依維莫司組中死亡患者數(shù)位 303 例（84%），而在安慰劑組中為 151 例（82%），HR 為 1.05，兩組差異不具有顯著統(tǒng)計學意義。

　　同樣依維莫司治療也不能顯著延遲至病情進展所需要的時間，在依維莫司組為 3.0 月，而在安慰劑組為 2.6 月，HR 為 0.93。該研究的第一作者 Andrew Zhu 指出——依維莫司治療是徹底的失敗，沒有任何不確定性在內(nèi)。

　　在過去的幾年中，數(shù)個針對肝細胞癌的 3 期研究都未能找到能夠替代索拉菲尼的藥物，或其他可行的二線治療藥物。Andrew Zhu 指出這一領域充滿了挑戰(zhàn)。肝細胞癌這一疾病本身的特征就很難確定，治療藥物的有效性欠佳，還可能會造成肝硬化，并且目前也沒有生物標記，因此使得后續(xù)的 3 期臨床研究難以開展。因此，我們尋找潛在的生物標記, 從而幫助我們選擇哪些患者有可能從特異性的靶向抑制劑中獲益，我認為如果我們繼續(xù)在不經(jīng)選擇的情況下進行臨床研究的話，那么很有可能還會繼續(xù)面對研究失敗的結果。

　　隨著乙肝疫苗的首次出現(xiàn)，WHO 一直在公開討論消滅丙肝的可能性，研究的中期結果提示基于疫苗的有效性，有望降低肝癌的死亡率。然而，在控制酒精攝入方面所能取得的進步逐步停止，專家認為在發(fā)達國家，由肥胖造成的肝臟病變可能取代丙肝成為造成肝癌的主要原因。

　　來自于英國利物浦大學的 Philip Johnson 指出，這些陰性結果的研究的花費已達數(shù)億。他也指出，針對肝臟腫瘤的日本國立篩查項目可增加患者的中位總體生存期（超過 5 年）。

　　在日本，篩查的頻率是相當密集的，而一些不開展篩查的國家可能幾個月也不會關注生存期相關的指標。預防和早期診斷恩能夠更好的利用現(xiàn)有的資源，而不是關注已經(jīng)到達疾病晚期的患者，因此能產(chǎn)生更大的治療獲益。