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新藥物有望治愈脆性X染色體綜合征

2014-12-02 來源:健客網社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:根據(jù)英國《每日郵報》的報道,來自英國愛丁堡大學以及麥吉爾大學的研究小組已經探明某種名為“尾孢酰胺”的自然生成化學物質能夠阻擋一個與脆性X染色體綜合征患者的異常癥狀有關的分子通道。

  最近一種正在進行測試的癌癥藥物被發(fā)現(xiàn)可能治愈一類遺傳性的孤獨癥譜系障礙,為正在尋求治療的患者們提供了一線希望。

  根據(jù)英國《每日郵報》的報道,來自英國愛丁堡大學以及麥吉爾大學的研究小組已經探明某種名為“尾孢酰胺”的自然生成化學物質能夠阻擋一個與脆性X染色體綜合征患者的異常癥狀有關的分子通道。據(jù)介紹,尾孢酰胺這種藥物目前正在進行肺癌以及急性髓性白血病的相關測試,而與孤獨癥有關的發(fā)現(xiàn)則是基于動物研究發(fā)現(xiàn)的。

  愛丁堡大學的ChristosGkogkas在一次采訪中表示,他們的發(fā)現(xiàn)打開了通往脆性X染色體綜合征標靶療法的大門,通過研發(fā)以阻擋該分子通路為目的的療法,Gkogkas認為我們有希望減少治療中可能出現(xiàn)的副作用,并且有望研制出比一般治療方法更為有效的治療手段。

  據(jù)了解,研究人員是通過一種名為eIE4E的分子來靶向上文提到的通路的,研究小組發(fā)現(xiàn)這種分子會引起名為MMP-9的酶的過量產生,使神經元上的突觸發(fā)生分解和重構,從而導致個體的學習困難、智力障礙、言語遲滯并使患有脆性X染色體綜合征個體的語言發(fā)展和社交行為出現(xiàn)問題。

  研究的共同作者,麥吉爾大學的NahumSonenberg也透露了相似的信息,他表示研究小組發(fā)現(xiàn)eIE4E能夠調節(jié)MMP-9酶的生產,并分解和重構腦細胞之間名為突觸的連接系統(tǒng),MMP-9的數(shù)量過多就意味著腦細胞之間的通訊受到干擾,從而引起個體行為的改變。

  脆性X染色體綜合征是一種最常見的能夠引起孤獨癥譜系障礙的基因因素,目前在每4000名男孩中可能出現(xiàn)1例,在每6000名女孩中也可有1例發(fā)病,這種疾病至今還未發(fā)現(xiàn)治愈手段。

  這項新研究的結果已經發(fā)布在了《CellReports》期刊上。

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