血管畸形是一類良性先天性血管性病變的統(tǒng)稱，可累及多個系統(tǒng)和臟器。復(fù)雜型血管畸形可以引起嚴重的并發(fā)癥，導(dǎo)致毀形性損害、功能障礙甚至危及生命。西羅莫司是一種西羅莫司靶蛋白特異性抑制劑，常規(guī)應(yīng)用于器官移植術(shù)后抗移植排斥反應(yīng)。

　　近年來將其用于治療復(fù)雜性血管畸形取得良好療效。目前報道，西羅莫司口服治療最小年齡僅為14周齡，治療的常用劑量為每天1.5～2mg/m2，所有患者治療總有效率為20%～80%。常見的生物學(xué)不良反應(yīng)包括血液系統(tǒng)改變，代謝改變。少見且嚴重的不良反應(yīng)為間質(zhì)性肺炎和潛在性免疫抑制。目前研究顯示，西羅莫司治療復(fù)雜血管性疾病可能有非常好的前景，但尚需更多循證醫(yī)學(xué)的證據(jù)支持。

　　西羅莫司治療復(fù)雜血管性疾病療效好，不良反應(yīng)少，越來越受到人們的重視，但仍需注意以下問題：

　　1.所有國外報道西羅莫司治療復(fù)雜血管畸形的病例雖治療有效，但多數(shù)為個案報道，隨機對照研究的臨床療效和安全性觀察有待進一步研究。

　　2.對于治療療效的判斷多數(shù)存在主觀性。文章中療效判斷主要依靠患者和家屬觀察皮損外觀顏色、質(zhì)地、厚薄、皮溫等改善程度，瘤體的縮小程度，以及臟器或器官功能的改善程度來評估。僅有部分特殊病例，參考了一些相對客觀的輔助檢查。因此，在今后的臨床療效評估研究中應(yīng)選取更多客觀評估指標進行治療前后的比較，以提高療效判斷的準確性。

　　3.對于治療有效的病例，存在許多后續(xù)問題。如每種血管畸形的有效治療劑量應(yīng)是多少，血藥濃度需要達到多少最為安全有效，藥物初始治療后何時開始減量，治療療程需要維持多長時間等。

　　4.西羅莫司為mTOR抑制劑，長期應(yīng)用，除了觀察短期內(nèi)生物學(xué)不良反應(yīng)和代謝相關(guān)的不良反應(yīng)外，還需要注意一些嚴重的不良反應(yīng)。對于兒童，西羅莫司有無對骨骼生長發(fā)育產(chǎn)生影響尚待進一步觀察。

　　5.外用西羅莫司制劑或聯(lián)合其他治療方式（如脈沖染料激光）治療血管畸形疾病，可有效治療或有效提高其他治療方式的療效，但仍需大規(guī)模的臨床隨機對照試驗驗證，進一步制定外用劑型和合適濃度。

　　總之，西羅莫司作為一種治療復(fù)雜血管畸形的藥物在臨床應(yīng)用中有非常好的前景，相信隨著相關(guān)基礎(chǔ)研究和臨床觀察的逐漸深入，將會在復(fù)雜性血管畸形治療領(lǐng)域中發(fā)揮更大作用。