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Roche暫停脊髓性肌萎縮(SMA)候選藥物Olesoxime的研發(fā)

摘要:羅氏公司在2015年以高達4.7億歐元(合5.49億美元)的價格收購Trophos時,加入了Olesoxime(前稱:TRO19622)。早在今年4月,羅氏就宣稱與Olesoxime相關(guān)的結(jié)果是積極的。

羅氏公司已經(jīng)暫停Olesoxime的開發(fā),該產(chǎn)品是羅氏3年前收購Trophos—PhaseIII階段的脊髓性肌萎縮癥(SMA)的候選產(chǎn)品。羅氏公司上周三《致SMA患者團體》的一封信中公布了這個決定。

“自從我們在2015年從Trophos購買了Olesoxime以來,在為SMA患者開發(fā)這種分子時遇到了許多困難,”SangeetaJethwa,M.D.,Roche的負責人說到。這封信的日期為5月30日,由總部位于德國的患者團體SMA歐洲在其網(wǎng)站上發(fā)布。根據(jù)羅氏的說法,這些困難包括Olesoxime的液體制劑,最適劑量,以及FDA和歐洲藥品管理局對開展了PhaseIII研究的許可。

羅氏公司說:“我們理解為SMA患者群體尋找解決方案的迫切性,也一直努力克服與Olesoxime有關(guān)的困難,希望在今年晚些時候開始PhaseIII的研究。”

“不幸的是,盡管付出了所有的努力和強烈的愿望,把Olesoxime作為一種SMA患者的藥物,我們已經(jīng)得出結(jié)論,這是不可能的?;谒械囊勋@得的有效數(shù)據(jù)和上述的種種困難,關(guān)于Olesoxime的進一步研發(fā)已決定停止。”

羅氏公司在2015年以高達4.7億歐元(合5.49億美元)的價格收購Trophos時,加入了Olesoxime(前稱:TRO19622)。早在今年4月,羅氏就宣稱與Olesoxime相關(guān)的結(jié)果是積極的。

在4月21日至27日于洛杉磯舉行的美國神經(jīng)學會2018年年會上,羅氏介紹了OLEOS(NCT02628743)開放式治療研究的結(jié)果,該研究旨在評估Olesoxime治療2型或3型SMA患者的長期安全性和有效性。該擴展研究針對于年齡在3-25歲的2型或3型SMA患者的PhaseII早期研究(NCT01302600)。

結(jié)果顯示,在PhaseII階段研究中,運動功能可維持兩年左右,患者停止使用這種藥物,對其進行運動功能測量(MFM)D1+D2(>2points/年),患者呈現(xiàn)出顯著下降。然而,在PhaseII結(jié)束時,Olesoxime與安慰劑的~2-pointMFM治療差異保持在OLEOS基線上,并且Olesoxime開放式治療穩(wěn)定維持運動功能的MFMD1+D2的平均變化在6個月時為-0.03,12個月時為-0.22(對比于基線)。

“這些數(shù)據(jù)表明,Olesoxime提供了有意義的臨床效益的潛力,并可能在SMA的未來治療管理中發(fā)揮作用,”根據(jù)一份報告結(jié)果的摘要,這項長期的、開放的、后續(xù)的研究得出此結(jié)論。

英國SMA患者組TreatSMA對羅氏的決定作出了回應,聲稱“令人失望的是,一種曾經(jīng)對整個SMA群體有很大希望的藥物—Olesoxime將不會再看到光明。“TreatSMA補充說到:“我們?nèi)匀幌M碌闹委煼椒軌蚴刮覀冇行П恢委煹膲粝虢K成為現(xiàn)實。”

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