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首款口服新生兒糖尿病藥獲EMA批準(zhǔn)上市

摘要:新生兒糖尿病(NDM)是一種極為罕見(jiàn)的糖尿病,在足月兒產(chǎn)后六個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)的高血糖,至少持續(xù)2周,伴有酮癥酸中毒的風(fēng)險(xiǎn)。

歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(huì)(CHMP),已建議歐盟授予,Ammtek公司的Amglidia上市許可,劑型為口服混懸液,規(guī)格0.6mg/mL和6mg/mL,成為首款獲批治療新生兒糖尿病的口服藥物。

2016年1月15日該藥被授予孤兒藥稱號(hào),并于2018年2月22日被EMA首次批準(zhǔn)用于治療新生兒糖尿病(NDM)。Amglidia活性成分格列本脲屬于磺酰脲類降糖藥,通過(guò)阻斷ATP敏感性鉀通道來(lái)刺激胰島β細(xì)胞分泌胰島素控制血糖,對(duì)編碼KATP通道基因突變的和染色體6q24異常的暫時(shí)性新生兒糖尿病患者有效,其最常見(jiàn)的副作用是低血糖、短暫的腹瀉和腹痛等。
 
格列本脲(Daonil)最早于1969年1月在歐洲上市,而此次Amglidia被批準(zhǔn)的適應(yīng)癥、劑型劑量不同,研究顯示Amglidia對(duì)治療NDM具有良好的療效和生物利用度。
 
新生兒糖尿病(NDM)是一種極為罕見(jiàn)的糖尿病,在足月兒產(chǎn)后六個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)的高血糖,至少持續(xù)2周,伴有酮癥酸中毒的風(fēng)險(xiǎn)。根據(jù)臨床癥狀不同,NDM分為暫時(shí)性新生兒糖尿病和永久性新生兒糖尿病,前者在發(fā)病3-6個(gè)月內(nèi)高血糖可自行緩解或消失,但約半數(shù)會(huì)在青少年期復(fù)發(fā);后者則持續(xù)發(fā)病。NDM發(fā)病機(jī)制不明,已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了導(dǎo)致這種類型糖尿病的不同基因突變。
 
目前,治療新生兒糖尿病的方法,通常是護(hù)理人員按照處方或家中父母為患者使用胰島素,或超標(biāo)簽使用可購(gòu)買的僅供成人用的格列本脲。為了使藥品適合新生兒和兒童患者,藥片通常被壓碎并與少量的水混合,然后用口腔注射器輔助患者服用。這種給藥方式可能會(huì)導(dǎo)致低劑量或超劑量用藥風(fēng)險(xiǎn)。Amglidia使格列苯脲用藥劑量更準(zhǔn)確,以滿足明確的未滿足的醫(yī)療需求。此外,使用Amglidia治療的患者可能不需要使用胰島素治療或僅需要低劑量。
 
Amglidia臨床獲益,得到了已在文獻(xiàn)上發(fā)表的數(shù)據(jù)以及來(lái)自生物利用度研究,和NEOGLI臨床研究的數(shù)據(jù)支持。由于這種疾病非常罕見(jiàn),在NEOGLI臨床研究中只有10名患者參與,結(jié)果表明,從壓碎的片劑轉(zhuǎn)變?yōu)榭诜腋∫汉?,血糖控制保持穩(wěn)定。
 
由于NDM是一種非常罕見(jiàn)的疾病,Amglidia在2016年1月被授予孤兒稱號(hào)。在批準(zhǔn)的時(shí)候,該藥物的孤兒藥稱號(hào)將會(huì)由EMA的孤兒藥品委員會(huì)(COMP)審查,以確定目前的信息是否可以維持Amglidia的孤兒藥身份并授予該藥物10年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
 
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