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衛(wèi)材向FDA提交FYCOMPA新藥補(bǔ)充申請(qǐng)用于治療小兒癲癇患者

摘要:FYCOMPA已在全球55個(gè)國(guó)家獲批,用作12歲及以上癲癇患者局部癲癇發(fā)作(伴隨或不伴隨繼發(fā)性全身癲癇發(fā)作)以及原發(fā)性全身強(qiáng)直陣攣發(fā)作的輔助用藥。

衛(wèi)材株式會(huì)社(總部位于日本東京,現(xiàn)任社長(zhǎng)為內(nèi)藤晴夫,以下簡(jiǎn)稱“衛(wèi)材”)宣布已向美國(guó)食品藥品管理局提交了一份抗癲癇藥物FYCOMPA(吡侖帕奈)的新藥補(bǔ)充申請(qǐng),尋求獲得擴(kuò)大該藥適應(yīng)癥范圍的批準(zhǔn),以涵蓋兒科癲癇患者。

這一新藥補(bǔ)充申請(qǐng)旨在擴(kuò)大FYCOMPA在美國(guó)的適應(yīng)癥范圍,該藥目前用于12歲及以上癲癇患者局部癲癇發(fā)作(伴隨或不伴隨繼發(fā)性全身癲癇發(fā)作)的單藥療法及輔助療法,這一申請(qǐng)將使其涵蓋2歲及以上的癲癇患兒。衛(wèi)材根據(jù)其迄今為止累積的研究數(shù)據(jù),在新藥補(bǔ)充申請(qǐng)中尋求將其兒科適應(yīng)癥的范圍擴(kuò)大到包括2歲及以上兒童的原發(fā)性全身強(qiáng)直陣攣發(fā)作治療。
 
FYCOMPA已在全球55個(gè)國(guó)家獲批,用作12歲及以上癲癇患者局部癲癇發(fā)作(伴隨或不伴隨繼發(fā)性全身癲癇發(fā)作)以及原發(fā)性全身強(qiáng)直陣攣發(fā)作的輔助用藥。在美國(guó),F(xiàn)YCOMPA也已被批準(zhǔn)用作局部癲癇發(fā)作(伴隨或不伴隨繼發(fā)性全身癲癇發(fā)作)的單藥療法。
 
這一申請(qǐng)基于一項(xiàng)III期臨床研究(311研究)的中期結(jié)果以及一項(xiàng)II期臨床研究(232研究)的結(jié)果。這兩項(xiàng)研究均表明,F(xiàn)YCOMPA用作成人患者和患兒的輔助療法時(shí),其在安全性和有效性方面相似。
 
311研究評(píng)估了FYCOMPA用作4~12歲(不含12歲)局部癲癇發(fā)作或原發(fā)性全身強(qiáng)直陣攣發(fā)作患者輔助用藥的安全性、耐受性和用藥-療效關(guān)系。232研究評(píng)估了FYCOMPA用作2~12歲(不含12歲)癲癇患兒輔助用藥的藥代動(dòng)力學(xué)、療效和長(zhǎng)期安全性。
 
此外,關(guān)于FYCOMPA的兒科適應(yīng)癥,衛(wèi)材已收到美國(guó)食品藥品管理局兒科試驗(yàn)的書面要求,這表明該申請(qǐng)可能獲得優(yōu)先審查。
 
FYCOMPA是衛(wèi)材筑波研究所研發(fā)的一款首創(chuàng)抗癲癇藥物。它是一種高選擇性、非競(jìng)爭(zhēng)性的AMPA受體拮抗劑,通過(guò)靶向谷氨酸(其作用于突觸后的AMPA受體)的活性,從而減少與癲癇發(fā)作相關(guān)神經(jīng)元的過(guò)度興奮。
 
美國(guó)約有癲癇患者290萬(wàn),日本100萬(wàn),歐洲600萬(wàn),而全球約有6000萬(wàn)。雖然癲癇患者涉及各個(gè)不同的年齡段,但是兒童和老年人的發(fā)病率尤其高。目前,約30%的癲癇患者無(wú)法通過(guò)市售抗癲癇藥物控制其病情發(fā)作1,因此該領(lǐng)域的醫(yī)療需求巨大。
 
衛(wèi)材將神經(jīng)病學(xué)視為一個(gè)重點(diǎn)治療領(lǐng)域,在更廣泛范圍內(nèi)提供FYCOMPA,旨在為滿足癲癇患者及其家屬的多樣化需求作出進(jìn)一步貢獻(xiàn),并提高他們的福祉。
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