另外，國家衛(wèi)健委兒童白血病專家委員會也在今日正式組建。未來將匯聚血液腫瘤領域頂尖專家共同商討癌癥診療“卡脖”因素，共商白血病規(guī)范化診療、精準醫(yī)療新技術應用、醫(yī)保支付與疾病登記系統(tǒng)等管理體系建設。

 

據了解，黨中央、國務院和國家衛(wèi)生健康委員會一直高度重視白血病等重大疾病的診治和保障工作。

 

根據上海CDC癌癥傳報系統(tǒng)報告，每10萬個15歲以下兒童中就有4.7人患有白血病，據此推算全國每年新增兒童白血病患者約1.4萬人左右，白血病已成為危害兒童健康的重大疾病之一。2005年，兒中心成立了國內首個白血病多中心協作SCMC-ALL2005方案，經過10年摸索和經驗累積，國內首個注冊的多中心兒童白血病隨機對照臨床試驗CCCG-ALL2015方案于2015年落地，至今已涵蓋全國20個省市地區(qū)（包括香港），3年來共累計4200余例入組患者的臨床數據。

 

該項目負責人、兒中心血液/腫瘤中心湯靜燕教授表示，作為迄今質量控制最嚴格的兒童ALL臨床研究，CCCG-ALL2015方案除了定期進行協作組內的橫向縱向核查，還引入第三方稽查、微小殘留病（MRD）質控檢查，嚴格謹慎地對每一個病例和數據的真實準確性作過程保障。

 

湯靜燕認為，階段性成果令人滿意。兒童急淋白血病無病生存率與10年前相比也明顯上升，目前2015方案3年無病生存率和生存率為分別為87%和94%；發(fā)現增加門冬酰胺酶劑量可有效預防髓外白血病的復發(fā)，PRPS1基因突變是ALL復發(fā)的重要原因之一，ARHGEF12基因多態(tài)性和化療引起的貧血相關等極具意義的研究成果。她還建議，ALL成熟的多中心協作模式進一步推廣至其它類型白血病和尚未建立多中心協作的地區(qū)，為更多患兒及其家庭帶來新的希望。

 

上海兒童醫(yī)學中心院長江忠儀表示，該項目目前取得的成果已讓世界同行都刮目相看。現在這個方案治療的患者生存率，比原來的方案提升了近20個百分點。而隨著這個項目的不斷深入，一定會對我國整個兒童白血病的診治水平有極大提升。因此，國家衛(wèi)鍵委希望該方案不斷完善，并逐漸向全國推廣。

 

另外，專家組建議全力推進國家層面的兒童腫瘤登記系統(tǒng)、兒童白血病臨床研究注冊系統(tǒng)、兒童白血病臨床研究數據庫的建設。這不僅大大提高數據采集的及時性、有效性及準確性，更能打破目前的“信息孤島”現狀，真正地迎來信息融合與數據共享的“醫(yī)療大數據”，為我國乃至全球的兒童白血病診療提供及其有價值的指導意義。