近日，日本藥企武田公司與比利時(shí)生物技術(shù)公司Tigenix聯(lián)合宣布，其在研創(chuàng)新脂肪干細(xì)胞療法Cx601的3期臨床達(dá)到了主要目標(biāo)，能夠顯著改善克羅恩病患者肛瘺的愈合。

　　克羅恩病（Crohn'sdisease）是一種慢性炎癥性腸病，全世界發(fā)病人數(shù)在500萬左右。克羅恩病患者要長期遭遇腸壁炎癥，以及其他腸外表現(xiàn)，例如皮損、關(guān)節(jié)炎等并發(fā)癥。其中，難以處理的，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量的并發(fā)癥是復(fù)雜性肛瘺，往往久治不愈，缺乏有效的治療手段。

　　Cx601是一種從同種異體脂肪組織提取的干細(xì)胞療法，利用脂肪干細(xì)胞的多能分化潛能，誘導(dǎo)分化成所需的組織，用以修補(bǔ)缺損促進(jìn)傷口愈合。該產(chǎn)品是一種專門針對缺損病灶的局部注射用混懸劑，正在推進(jìn)克羅恩病肛瘺適應(yīng)癥的臨床開發(fā)。

　　最新公布的這項(xiàng)名為ADMIRE-CD的3期臨床試驗(yàn)獲得了可喜的成績，達(dá)到了主要研究終點(diǎn)，顯示Cx601對于促進(jìn)克羅恩病患者復(fù)雜肛瘺的愈合，有明顯的優(yōu)勢。

　　該試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估克羅恩病患者復(fù)雜肛瘺治療中使用Cx601單次注射給藥的療效和安全性，入組患者既往已使用過至少一種傳統(tǒng)治療或生物治療后反應(yīng)欠佳。研究的主要臨床終點(diǎn)是治療后第24周肛瘺愈合（臨床和放射學(xué)聯(lián)合評估的愈合標(biāo)準(zhǔn)）。研究結(jié)果顯示，治療后第24周，Cx601治療組有50%的患者肛瘺愈合緩解，而安慰劑組肛瘺愈合緩解的患者比例只有34%。而且，Cx601治療后并沒有導(dǎo)致更多不良反應(yīng)。

　　此前，Cx601已獲得了歐盟委員會(huì)的孤兒藥認(rèn)定，并已在一項(xiàng)2期臨床中表現(xiàn)不凡，治療第24周后肛瘺愈合緩解率相較于標(biāo)準(zhǔn)治療（TNF抑制劑）提高了1倍，而且該2期臨床的第54周數(shù)據(jù)也進(jìn)一步確證了該療法的長期療效。而就在今年3月份，基于上述3期臨床的顯著結(jié)果，TiGenix已向EMA提交了Cx601的上市許可申請，預(yù)計(jì)2017年可獲得審批結(jié)果。

　　另外，TiGenix將計(jì)劃向美國FDA提出一項(xiàng)新的Cx601臨床申請，該項(xiàng)新的3期臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)2017年在美國啟動(dòng)，將計(jì)劃基于該試驗(yàn)，向FDA申請快速通道審批程序。我們衷心希望Cx601可以早日造?；颊?。