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新型靶向基因治療可改善肺氣腫

2016-07-08 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:基因正??截悅鬟f,即基因治療,是治療包括AATD在內(nèi)的一些基因疾病的經(jīng)驗性療法。由于AATD患者肺內(nèi)AAT蛋白水平低,波士頓大學(xué)再生醫(yī)學(xué)中心的研究人員目前致力于評估直接對肺部進行靶向基因治療是否可作為AATD有前景的療法。

  研究者研發(fā)了一種新型策略,通過肺靶向基因治療可以改善包括肺氣腫在內(nèi)的遺傳性疾病的治療。

  α1-抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)是肺氣腫最常見的遺傳原因,肺氣腫是一種慢性肺部疾病,可導(dǎo)致顯著的發(fā)病率和死亡率。AATD影響高達(dá)100,000美國人,其是由單基因突變引起的遺傳。

  受AATD影響的患者目前療法是每周靜脈注射正常的AAT蛋白,這是一種不便的、侵入性和昂貴的治療選擇。

  基因正常拷貝傳遞,即基因治療,是治療包括AATD在內(nèi)的一些基因疾病的經(jīng)驗性療法。由于AATD患者肺內(nèi)AAT蛋白水平低,波士頓大學(xué)再生醫(yī)學(xué)中心的研究人員目前致力于評估直接對肺部進行靶向基因治療是否可作為AATD有前景的療法。

  通過使用實驗?zāi)P?,研究者將正常拷貝基因輸送至肺部,并且發(fā)現(xiàn)此校正基因在肺部可持續(xù)至少一年。

  此外,研究顯示,肺和肝內(nèi)的多種類型細(xì)胞會被這些改變影響,一旦正常的基因進入DNA,將闡述正常的α1-抗胰蛋白酶以減緩肺部疾病嚴(yán)重程度。

  文章的通訊作者,來自波士頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院的AndrewWilson教授稱,這些結(jié)果支持將基因直接傳遞至肺部,作為一種替代治療以達(dá)到開發(fā)AATD基因治療的目標(biāo)。

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