Vertex 治療囊胞性纖維癥組合療法掃清又一阻礙

2015-05-14 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：然而，一周前，公司的這一新藥卻受到了來自FDA不大不小的"質(zhì)疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現(xiàn)有的數(shù)據(jù)很難證明組合療法中的lumacaftor對結(jié)果的改善有所幫助。

　　作為治療囊胞性纖維癥領(lǐng)域的先鋒，Vertex公司以其新開發(fā)的Kalydeco嶄露頭角。然而，Kalydeco僅僅針對于G551基因突變型患者，該種類型的囊性纖維化（CF）患者在美國市場中僅占4%左右。為了進一步擴大公司在該領(lǐng)域的市場，Vertex公司開發(fā)了以Kalydeco和lumacaftor為主要成分的組合療法--Orkambi，旨在治療患者人數(shù)更多的F508del突變型患者。這種新型組合療法一直備受市場期待。

　　然而，一周前，公司的這一新藥卻受到了來自FDA不大不小的"質(zhì)疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現(xiàn)有的數(shù)據(jù)很難證明組合療法中的lumacaftor對結(jié)果的改善有所幫助。此外，F(xiàn)DA的審查人員還注意到Orkambi并未完全達到研究人員設(shè)計的次要研究終點。

　　盡管這一質(zhì)疑并未抵消市場對于Orkambi的良好預(yù)期，但是來自FDA的聲音始終如一片陰云盤旋在Vertex頭上。不過，時隔幾天之后，Vertex迎來了峰回路轉(zhuǎn)。在FDA下屬專家委員會最新評審中，Orkambi以12票贊成，1票反對的高通過率獲得了專家們的支持。這也意味著公司在Orkambi的商業(yè)化進程中又掃清了一個障礙。根據(jù)以往經(jīng)驗，盡管專家委員會的投票結(jié)果對FDA的審核不具有約束力，但一般FDA都會與該結(jié)果保持一致。目前，Orkambi的審批已經(jīng)進入最后階段，F(xiàn)DA預(yù)計將于七月5日前作出最后決定。

　　Orkambi主要是針對因CFTR基因發(fā)生F508del突變而患上囊胞性纖維癥的患者，在美國大約有8500名患者屬于這一群體，這也是囊性纖維化患者群體中比例最大的基因突變型。而Vertex公司2012年獲準上市的暢銷藥Kalydeco的目標患者群體人數(shù)僅為2000人左右。

　　不過，值得注意的是，此次的專家審核仍然沒有解決FDA對Vertex公司提出的質(zhì)疑--lumacaftor是否在治療中起到明顯作用。在參與評審的13名專家中僅有3名專家給予了肯定的答復(fù)，而另有6名專家認為這一作用并不是決定性的。因此，在專家們表決通過Orkambi的同時，還建議Vertex公司進行針對Kalydeco單獨治療F508del突變型囊性纖維化患者的上市后調(diào)查，以最終確定這一問題。

　　但是不論如何，Vertex公司有很大可能將迎來囊性纖維化醫(yī)藥市場上的另一個重磅藥物。

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