作為
醫(yī)藥創(chuàng)新大國，美國之所以能夠一直走在新藥研發(fā)和創(chuàng)新的前列，離不開包括美國
藥品監(jiān)管機構(gòu)在內(nèi)的各方努力。
在新療法不斷涌現(xiàn)的時代背景下，美國食品藥品管理局（FDA）一直在與時俱進(jìn)，在監(jiān)管上順勢而為。
為適應(yīng)藥物研發(fā)新時代監(jiān)管要求，改善監(jiān)管效率，促進(jìn)靶向療法創(chuàng)新，F(xiàn)DA局長斯科特•戈特利布于10月15日發(fā)表了一份聲明。
聲明表示，細(xì)胞和基因療法以及小分子藥物等新技術(shù)平臺，正在改變著疾病治療方式，有望從疾病形成內(nèi)在機理上對疾病進(jìn)行干涉，阻斷甚至扭轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程。
隨著藥物研發(fā)越來越注重疾病基本機理、靶向特定基因或分子機能障礙，科學(xué)為人類疾病治療帶來了新機遇。
科學(xué)的進(jìn)步和發(fā)展、治療方法的創(chuàng)新和突破無疑對監(jiān)管提出了更高的要求。如何更加現(xiàn)代、科學(xué)和有效地監(jiān)管是擺在監(jiān)管機構(gòu)面前的一道難題。
對此，F(xiàn)DA將建立針對具體技術(shù)和具體疾病的監(jiān)管框架，并且將確保新藥研發(fā)流程足夠高效，支持多種治療選項，不僅要支持第一款創(chuàng)新藥，還要為同類第二款和第三款創(chuàng)新藥物上市提供便利，促進(jìn)同類藥物競爭。
毫無疑問，這種競爭能為患者提供差異
化療法，促進(jìn)價格競爭，降低用藥成本，擴大患者可及性。
今年以來，F(xiàn)DA藥物評估和研究中心已批準(zhǔn)45款新藥品和生物制劑，接近去年全年批準(zhǔn)量，創(chuàng)20多年來新高。去年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)46款新藥品和生物制劑上市。
FDA今年新批藥品和生物制劑涉及眾多患者，涵蓋眾多病癥，既有常見病，也有罕見病。這些新療法改善了患者生活質(zhì)量，有的甚至挽救了患者生命。
這些獲批新療法反映出，越來越多疾病正在被分子基礎(chǔ)重新定義，這為干涉疾病以及疾病進(jìn)程創(chuàng)造了新機遇。隨著對疾病分子基礎(chǔ)的解密，研究人員正在開發(fā)新的、更有效的靶向藥來干涉疾病。
為應(yīng)對這些機遇和挑戰(zhàn)，F(xiàn)DA將在保持監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的同時，繼續(xù)重點關(guān)注兩個方面，一是要將臨床試驗設(shè)計方法現(xiàn)代化，二是要使整個藥物研發(fā)過程更加高效，降低藥物研發(fā)成本。
為此，F(xiàn)DA推出了兩項新政策文件，為藥物研發(fā)公司提供更清晰指引，促進(jìn)下一代療法研發(fā)。
第一份文件是一份指南草案，主要內(nèi)容談的是，在治療特定血液
癌癥藥物或生物制品臨床試驗中，擬采用微小殘留病作為生物標(biāo)示，這樣能加快藥物研發(fā)進(jìn)度。
第二份文件是一份最終版本指南，主要內(nèi)容談的是，針對引發(fā)疾病的內(nèi)在分子改變，包括在一部分患者身上存在的非常見或罕見的分子變化，研發(fā)靶向療法。該指南為下一代個性化療法研發(fā)提供了更清晰指引。
這兩份文件不僅對美國公眾意義重大，而且對全球醫(yī)藥行業(yè)的影響亦不容小覷，值得業(yè)內(nèi)人士密切關(guān)注。
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